Santhera erhält temporäre Zulassung für Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie in Frankreich

Santhera Pharmaceuticals Holding AG / Santhera erhält temporäre Zulassung für Raxone® zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie in Frankreich . Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions. Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich. Source: Globenewswire Liestal, Schweiz, 21. Januar 2014 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass die französische Arzneimittelbehörde ANSM eine temporäre Zulassung, eine sogenannte Autorisation Temporaire d'Utilisation dite de cohorte (ATU de cohorte), für Raxone(®) zur Behandlung von Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON) erteilt hat. Die Genehmigung gemäss den Richtlinien für ATU de cohorte erlaubt Patienten in Frankreich den erstatteten Zugang zu Medikamenten bevor diese in der Europäischen Union (EU) zugelassen sind. Eine temporäre Zulassung als ATU de cohorte können vielversprechende Therapien erhalten, für die auf der Basis eines eingereichten Dossiers ein positives Nutzen-Risiko-Profil angenommen wird und die aufgrund fehlender Behandlungsalternativen einem grossen medizinischen Bedarf entsprechen. Die temporäre Zulassung von Raxone(®) wurde nach eingehender Prüfung durch die ANSM und klinische Experten erteilt. Das Antragsdossier umfasste Informationen zur Produktqualität, Verträglichkeit und klinischer Wirksamkeit des Medikamentes inklusive neuer Daten von LHON-Patienten, die an einem laufenden "Expanded Access" Programm teilnehmen. Santhera wird Raxone(®) im Rahmen der Zulassung als ATU de cohorte Patienten in Frankreich bis zum Erhalt der uneingeschränkten Marktzulassung in der EU zur Verfügung stellen, wobei die Kostenerstattung durch staatliche Krankenhauszuschüsse gewährleistet ist. "Wir sind sehr erfreut, dass die ANSM unseren Antrag positiv beurteilt und Raxone(®) die temporäre Zulassung zur Behandlung von LHON-Patienten erteilt hat, während wir weiter daran arbeiten, von der europäischen Arzneimittelbehörde eine uneingeschränkte Marktzulassung in der EU zu erhalten", kommentiert Thomas Meier, CEO von Santhera. "Gemäss der ATU-Zulassung wollen wir baldmöglichst LHON-Patienten in Frankreich Raxone(®) zur Verfügung stellen. Die Umsätze aus dem ATU-Programm tragen dazu bei, die bisherigen Entwicklungskosten des Medikamentes in dieser Indikation auszugleichen." Über Leber Hereditäre Optikusneuropathie und die Verwendung von Raxone(®) Leber Hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch bedingte Augenerkrankung, die zur Erblindung führt. Die Krankheit betrifft Patienten beiderlei Geschlechts, vor allem aber junge Männer, welche einen schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe zuerst in einem Auge und innerhalb weniger Monate auch im zweiten Auge erleiden und daran erblinden. Über 95% der Patienten weisen eine der drei am häufigsten auftretenden Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt. Raxone(®) (idebenone) ist ein synthetisches Benzoquinone und wirkt als Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann Elektronen, unter Umgehung des bei LHON-Patienten defekten Komplexes I der mitochondrialen Atmungskette, direkt auf den Komplex III übertragen und dadurch die Energieversorgung in den retinalen Ganglionzellen wiederherstellen und somit die Sehkraft der Patienten verbessern. Santhera plant im Verlaufe des ersten Quartals 2014 einen Antrag auf Markzulassung (MAA) für Raxone(®) in der Europäischen Union einzureichen. * * * Über Santhera Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und die Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Aufgrund der Seltenheit besteht bei vielen dieser Erkrankungen ein hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera finden Sie unter www.santhera.com. Raxone(®) ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals. Für weitere Auskünfte wenden Sie sich bitte an Thomas Meier, Chief Executive Officer Tel. +41 61 906 89 64 thomas.meier@santhera.com Disclaimer / Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Publikation stellt weder ein Angebot noch eine Einladung dar, Wertschriften von Santhera Pharmaceuticals Holding AG zu erwerben oder zu zeichnen. Diese Veröffentlichung kann gewisse in die Zukunft gerichtete Aussagen über Santhera und ihre Geschäftsaktivitäten enthalten. Solche Aussagen beinhalten gewisse Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die zur Folge haben können, dass tatsächlich erzielte Geschäftsresultate, die finanzielle Verfassung, die Leistungsfähigkeit und die Zielerreichung wesentlich von dem abweichen, was in solchen Aussagen implizit oder explizit erwähnt ist. Leserinnen und Leser sollten diesen Aussagen daher kein übermässiges Gewicht beimessen; dies ganz besonders nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder Investitionsentscheiden. Santhera übernimmt keine Verpflichtung, diese in die Zukunft gerichteten Aussagen zu aktualisieren. Diese Mitteilung ist eine Übersetzung der verbindlichen englischen Originalversion. ATU in Frankreich: http://hugin.info/137261/R/1755915/592923.pdf This announcement is distributed by GlobeNewswire on behalf of GlobeNewswire clients. The owner of this announcement warrants that: (i) the releases contained herein are protected by copyright and other applicable laws; and (ii) they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein. Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire [HUG#1755915]